Forsømte sykdommer («neglected diseases») er en sammensetting av smittsomme sykdommer. De fremkommer spesielt i land med tropiske og subtropiske forhold. Sykdommene rammer særlig den delen av befolkningen som lever i fattigdom, har dårlige sanitærforhold, forurenset vann og som er i nær kontakt med smittebærende dyr og mennesker.(1) De fattige landende mangler forebyggende tiltak og legemidler til å behandle sykdommene.(2) Barn er den gruppen som er mest utsatt for disse sykdommene som dreper og skader millioner av mennesker hvert år. Mer enn 70% av landene som rapporterer tilstedeværelsen av forsømte sykdommer, har en dårlig økonomi. Disse sykdommene forekommer i land i den tredje verden som mangler en politisk stemme og har lav status i offentlige helseprioriteringer. I tillegg er det mangel på pålitelig statistikk angående disse sykdommene, som gjør at de blir forsømt. (3)
ORPHAN MEDICINE
Eierløse medisiner (orphan medicine) brukes for å behandle pasienter som lider av svært alvorlige og sjeldne sykdommer.(4) I Europa blir en sykdom definert som sjelden når den påvirker mindre enn 1 av 2000 innbyggere, og sykdom forekommer oftest ved fødselen eller i barndommen.(5) Medisinen blir kalt for «orphan» fordi farmasøytisk industri har lite forskning og utvikling av produkter som kun et begrenset antall pasienter lider av. Forskning på sjeldne sykdommer er dyrt, og vil ikke lønne seg for legemiddelindustrien. Med grunnlag i økonomiske årsaker, forskes det lite på utvikling av legemidler for sjeldne sykdommer i fattige land.(6)
Forsømte sykdommer: Bildet viser en illustrasjon over hvilke land som er rammet av forsømte tropiske sykdommer. (Savioli, L., 2010). (7)
FORSØMTE TROPISKE SYKDOMMER Verdens helseorganisasjon (WHO) har prioritert en liste med 17 forsømte tropiske sykdommer som er forårsaket av forskjellige patogener (virus, bakterier, parasitter og helminter). Disse sykdommene finnes i 149 land, påvirker mer enn 1,4 milliarder mennesker (inkludert mer enn 500 millioner barn). Blant disse finner vi Lepra, Chagas sykdom og afrikansk sovesyke. (8)(9)
LEPRA/SPEDALSKHET Lepra er en alvorlig infeksjonssykdom forårsaket av bakterien Mycobacterium leprae. Denne bakterien infiserer hud og nerver, ødelegger følelsesnervene og forårsaker skader med tap av fingre, tær, nese, ører osv. Sykdommen spres via dråpesmitter eller gjennom direkte kontakt med smittet person og den viser seg som et enkeltstående utslett 2-4 år etter at man er smittet. Tidlig behandling er avgjørende for å hindre varige nerveskader. En av de vanligste behandlingsmåtene er å bruke flere medikamenter samtidig og de medikamentene som ofte brukes er rifampicin, dapson og clofazimin. Forekomsten av lepra har redusert ytterlig i de siste tiårene i følge verdens helseorganisasjon, men tilstanden er fortsatt utbredt i land som India, Vietnam og Filippinene. (10)
CHAGAS SYKDOM Chagas sykdom forårsakes av parasitten Trypanosoma cruzi og forekommer i Latin-Amerika. Sykdommen overføres til mennesker via blodsugende insekter, såkalte teger og andre leddyr som trives i leirehus. Infeksjonen kan også overføres gjennom blodoverføring og mor–til-barn smitte. Etter at et menneske blir bitt av en tege, formerer trypanosomene seg nær bittstedet, og derfra går de over i blodstrømmen og slår seg senere ned i celler i kroppen. Videre formeringen av trypanosomene forårsaker ødeleggelse av cellene og betennelse av muskelceller.(11) Etter mange år med sykdommen kan man få kronisk Chagas sykdom med hjertesvikt og/eller alvorlige sykdommer i mage-tarmkanalen, særlig spiserør og tykktarmen.(12) Symptomene kan variere fra mild til alvorlig, noen mulige symptomer kan være: feber, hodepine, forstørrede lymfeknuter, muskelsmerter, utslett og hevelse på bittstedet. Hvis infeksjonen skjedde gjennom konjunktiva, kan hevelse av øyelokket oppstå.(13)
AFRIKANSK SOVESYKE
Sovesyke skyldes infeksjon med parasitten Trypanosoma bruci og oppstår etter bitt av tsetsefluen. Parasitten går over til hjernen, der utvikler den hjernehinne- og hjerneaffeksjon. Dette fører til økende tretthet og etter hvert bevissthetstap, derav navnet sovesyke. Spredning av sykdommen skjer ved overføring av smitte via tsetsefluer, sånn at de sprer blodparasitten i slekten Trypanosoma som framkaller sovesyke hos mennesker. Sykdommen utvikles langsomt, og uten korrekt behandling er den ofte dødelig. Medikamentene som brukes i behandlingen av sovesyke har betydelige mangler eller har mange bivirkninger, derfor er det klart behov for ny og bedre medikamenter. Afrikansk sovesyke forekommer i mange land i sør for Sahara, særlig mennesker i landsbygda er risikoutsatt. (14)
ORGANISASJONER SOM ARBEIDER MED FORSKNING OG UTVIKLING AV LEGEMIDLER FOR FORSØMTE SYKDOMMER
Sykdommer som rammer verdens fattigste land har lenge blitt forsømt i medisinsk forskning og utvikling. Men det finnes en del organisasjoner som arbeider for å forske og utvikle legemidler for forsømte sykdommer. Disse organisasjonene prøver å redusere prisene, og å få private bedrifter til å arbeide med forsømte sykdommer i de landene disse sykdommene finnes, samtidig som de forsker på legemidler.
"DRUGS FOR NEGLECTED DISEASES INTIATIVE" (DNDi) DNDi er en samarbeids- og ideell organisasjon som arbeider med forskning og utvikling av medisiner mot forsømte sykdommene. (15) Deres mål er å forbedre livskvaliteten og helsen til mennesker som lider av forsømte sykdommer. Dette vil de gjøre ved å utvikle medikamenter for disse sykdommene og sikre rettferdig tilgang til god helse og nødvendige verktøy. De vil også utvikle nye legemidler, eller nye formuleringer av eksisterende legemidler, for pasienter som lider av de mest forsømte smittsomme sykdommene. Får å oppnå disse målene jobber DNDi tett sammen med blant annet FNs utviklingsprogram, Verdensbanken og Verdens helseorganisasjons spesialprogram for forskning og opplæring innen tropiske sykdommer (WHO/TDR). (16) DNDis hovedfokus har vært utvikling av legemidler for de mest forsømte sykdommene. Noen eksempler er Afrikansk Sovesyke, visceral leishmaniasis (kala-azar) og Chagas sykdom. I samarbeid med det private næringsliv, offentlige institusjoner, akademia og frivillige organisasjoner, har DNDi bygget tidenes største R&D-portefølje for kinetoplastid sykdommer og har for tiden i gang fem prosjekter i gjennomføringsfasen, syv i klinisk, og syv i pre-klinisk. (17)
International Federation of Pharmaceutical Manufacturers & Associations (IFPMA)ble grunnlagt i 1968 og er en global, frivillig, ikke-statlig organisasjon med medlemmer over hele verden og et sekretariat i Genève i Sveits. IFPMA representerer den forskningsbaserte legemiddelindustrien, inkludert bioteknologi og vaksinesektorer. Organisasjonens primære rolle er å forbedre global helse ved å representere medlemmer i dialog med mellomstatlige organer. IFPMA sammen med World Health organization (WHO) og andre bedrifter og organisasjoner har allerede planlagt prosjekter for de forsømte sykdommene fra 2010 til 2020. Prosjektet heter "Ending neglected tropical diseases" (the END fund). (18)Nå så jobber IFPMA med 186 prosjekter får å utvikle nye og bedre medisiner og vaksiner for 11 forsømte sykdommer som hvert år dreper eller hemmer mennesker i de fattigste landene. Under disse prosjektene samarbeider de blant annet med IFPMA bedriftsmedlemmer og over 80 partnere fra universiteter, offentlige og private institusjoner og friville organisasjoner. De samarbeider tett med WHO, og i 2014 hadde de investert USD 534 millioner på forsømte sykdommer. Dette er en økning på 28% fra det forrige året. De har også utført over 14 milliarder behandlinger mot ni forsømte sykdommer. De har et løfte om å gi 1,4 milliarder behandlinger hvert år fram til 2020 for å kontrollere eller eliminere de ni forsømte sykdommene, som er hovedkilden for mer enn 90% av den globale forsømte sykdommens byrde. (19)
BEGREPET "DALY"
"DALY" er en forkortelse for Disability adjusted life years, som gir målinger om leveår for funksjonshemming. DALY er målinger som brukes for å beregne tid, i form av leveår, av enkelte personer eller en befolkning. Det blir brukt opplysninger om forventet levealder og sykdom for å beregne DALY. På grunn av mangelfulle statistiske opplysninger gir DALY en dårlig grunnlag for beregning. Funksjonsfriske får en høyere verdi enn de med nedsatt funksjonsevne, det samme hender med middelaldrende som blir sammenlignet med eldre menneske. DALY måles på en skala, hvor 0 gir perfekt helse og 1 gir død. DALY for en sykdom eller helsetilstand beregnes som summen av et tapt leveår og leveår levd med sykdom på grunn av tidlig død eller født med nedsatt funksjonsevne.(20)(21) . Enkelt sagt tilsvarer en DALY et tapt leveår med god helse. Målingene fanger ikke opp kun dødelighet, det vil også opplyse om helsetap ved kroniske sykdom. Summen av disse målingene kan betraktes som en måling av gapet mellom nåværende helsetilstand og en ideell helsesituasjon, der hele befolkningen har en høy levealder, er fri for sykdom og uførhet.(22) Sykdomsbyrdestatistikken sier ikke hvilke sykdommer som bør prioriteres, men hvilke utfordringer som er størst i Norge, målt på fire ulike måter:
Figur 2.4 Antall DALY etter sykdomsgruppe, Norge 2013.
1. Dødelighet for ulike sykdomsgrupper (hjertekarsykdom og kreft er de vanligste dødsårsakene) 2. I form av tapte leveår (hjertekarsykdom og kreft er fortsatt de to viktigste årsakene, men kreft er en viktige dødsårsak - når kreft rammer, rammer den ofte tidligere, og antall tapte leveår blir fler) 3. I form av tapte leveår med sykdom (kronisk sykdom og akutte sykdomsepisoder som ikke medfører død) 4. I form av summen av tapte gode leveår (summen av tapte leveår som følge av tidlig død og leveår med sykdom)
Figuren viser tapte gode leveår (DALYs) i Norge, fra 2013. Figuren viser at de fire viktigste årsakene er lidelser i muskel og skjelett, mental helse og rusavhengighet, kreft og karsykdommer(23)
DALY ble lansert av Verdensbanken og fulgt opp av WHO i 1990-årene i et forsøk på å etablere et samlet mål for sykdomsbyrde som kunne danne grunnlag for sammenligninger på tvers av befolkninger over tid.
FINANSIERINGEN AV FORSKNINGEN PÅ FORSØMTE SYKDOMMER
De forsømte sykdommene rammer stort sett fattige land, og de mest ressurssvake områdene i verden. Folketallet i de utsatte områdene har stort sett dårlig økonomi og kjøpekraft, og myndighetene har ikke mulighet til å bidra med finansiering av forskning på disse sykdommene. Men FNs menneskerettighetserklæring slår fast at alle mennesker skal ha rett til medisinsk behandling, og at legemidler er et av de viktigste redskapene som finnes for å kunne forebygge, behandle og lindre sykdommer hos verdens befolkning i dag. Forskningen og utviklingen av legemidler er i dag stort sett styrt av legemiddelindustrien, mens det er private fond og nasjonale myndigheter som står for finansieringen av dem.
Det er legemiddelselskapene som i hovedsak har økonomien og andre forutsetninger for å kunne gjøre kostbare undersøkelser, og det er derfor dem som avgjør hvilke legemidler som skal utvikles. Legemiddelindustrien mener at det er et risikoprosjekt å forske på forsømte sykdommer, da dem er avhengig av å tjene penger på legemidlene dem selger. Det blir lite lønnsomt for dem å investere i sykdommer som forekommer i den fattige delen av verden, da befolkningen der ikke kan finansiere forskningen selv. Ledere og aksjeeiere må derfor ta hensyn til dette moralske problemet, og tilrettelegge for at det også skal forskes på forsømte sykdommer. (23)
LEGEMIDDELINDUSTRIEN
Det er legemiddelindustrien som i stor grad har ansvaret for utviklingen av nye legemidler til verdens befolkning. Legemiddelindustrien er basert på marked/etterspørsel-prinsippet, og er avhengig av å utvikle og selge medisiner og andre legemidler som markedet etterspør. På grunn av økonomien har legemiddelindustrien gode forutsetninger for å kunne utføre dyre kliniske utprøvninger, men det fører også til at utviklingen av nye legemidler er risikabelt for selskapet. Forskningen på legemidler for forsømte sykdommer blir ofte sett på som en dårlig investering, siden det ofte rammer en befolkning med dårlig kjøpekraft.(24)De siste årene har det derfor utviklet seg flere offentlig-private partnerskap mellom legemiddelindustrien og private aktører, der legemiddelindustrien står for utviklingen av nye legemidler og private fond som Bill & Melinda Gates Foundation (25) - som står for finansieringen. Denne typen samarbeid sørger for at det kan bli forsket frem nye legemidler til sykdommer som legemiddelindustrien i utgangspunktet ikke ville forsket på, siden de får økonomisk støtte til det gjennom private bidrag.(26)(27) Forskning indikerer at fra 2009 til 2013 ble 20 legemidler rettet mot forsømte sykdommer godkjent, og at en stor del av støtten til utviklingen av disse kom fra offentlig-private partnerskap. Dette viser at slike samarbeid er viktige for utviklingen av legemidler for forsømte sykdommer, og at de produserer resultater som kan brukes.(28)
NASJONALE MYNDIGHETER
I de siste årene har det kommet opp flere tiltak som har til formål å utvikle legemidler mot sykdommer med høy forekomst i den fattige delen av verden. Ulike nasjonale myndigheter er blant annet store bidragsytere til finansieringen av forskningen på forsømte sykdommer. En forskningsartikkel som ble publisert i ”PLOS Medicine” fra 2009 om ”Neglected Disease Research and Development: How Much Are We Really Spending?”(29) kom fram til at opptil 90% av finansieringen av forskningen på forsømte sykdommer kom fra offentlige myndigheter, organisasjoner og veldedige givere. Basert på resultatene fra denne publikasjonen står nasjonale myndigheter for nesten 70% av den finansielle støtten. Store bidragsytere er blant annet USA, Storbritannia og flere av EU-landene (se oversikt til høyre). De siste årene har det blitt mer fokus på "Millennium Development Goals"(30) og hvordan man kan stimulere til forskning og utvikling av legemidler for forsømte sykdommer. Initiativ som har blitt nevnt er blant annet offentlig finansierte kliniske utprøvninger og opprettelsen av offentlige forskningsfond. Dette viser at det er økende fokus på at nasjonale offentlige myndigheter og verdenssamfunnet skal bidra til forskningen og bekjempelsen av forsømte sykdommer i verden i dag. Dessverre er det slik at man ikke finner mange de rikeste landene blant de største giverne. Samtidig som initiativene er mer rettet mot hiv/aids, malaria og tuberkulose, mens det er veldig lite fokus på de forsømte sykdommene. (31)
ER DET GREIT AT LEGEMIDDELFORSKNING PRIMÆRT DRIVES AV ØNSKET OM PROFITT?
Det blir diskutert i hvor stor grad personlig og økonomisk egenvinning påvirker legemiddelforskningen. De viktigste bidragsyterne til forskning og utvikling av nye legemidler er offentlige myndigheter og legemiddelprodusenter. Legemiddelmarkedet er en stor forretningsarena. Mye av forskningen foregår hos private aktører, noe som fører til økt konkurranse i legemiddelmarkedet.
Ønsket om profitt gjør at selskapene utvikler de legemidlene som de mest sannsynlig vil få mest fortjeneste på. Som et resultat vil legemidlene til i-land være mer prioritert overfor u-land, fordi mange pasienter i u-land ikke har ikke ressurser eller økonomi til å betale for dyre legemidler.
Diagrammet viser en gjennomsnittlig fortjenestemargin på fem av de viktigste industrielle sektorene. Tallene er fra 2013. Fra diagrammet kan vi se at farmasøytiske selskaper har en like stor fortjenestemargin som bankene, i gjennomsnitt. Men de farmasøytiske selskapene ligger fortsatt høyest på lista når det gjelder høyeste og laveste fortjenestemargin på individuelle selskaper. Belønningene er så store at farmasøytiske selskaper har stadig vært forberedt på å presse grensene for lovligheten (32).
På den ene siden er det forståelig at legemiddelforskning drives av ønsket om profitt. For å lage nye medisiner kreves det mye forskning og utvikling. Dette er en lang og krevende prosess som resulterer i store kostnader. Det er veldig få legemidler som når fram til markedet og blir godkjent, derfor er det risikabelt å investere i legemiddelforskningen. På legemiddelmarkedet er det derfor viktig å drive forretninger som fører til økonomiske fortjenester på det man skal produsere og selge videre. De er derfor avhengige av at det finnes kunder som har råd til å betale for de nyutviklede medisinene sine. Ellers ville det ikke vært mulig for bedriften å finansiere utgiftene som forskningen medfører. Videre kan ønsket om profitt på legemiddelforskningen føre til noe positivt. Suksessene innen legemiddelforskningen vil gi store økonomiske fortjenester, noe som fører til økt konkurranse, som igjen fører til at ressurser blir gitt til forskning på nye eller forbedrede legemidler. Den økonomiske gevinsten blir en motivasjon til å utvikle og forske på nye medisiner som kan hjelpe flere mennesker og slik at legemiddelforskningen blir forbedret.
På den andre siden er det problematisk at legemiddelforskningen drives av ønsket om profitt. Legemidler som i-land har behov for blir mye høyere prioritert enn de u-land har behov for, fordi de mest sannsynlig ikke har råd til de nye legemidlene. Dette vil føre til at helseutfordringene i de fattige landene blir større. Nettopp fordi selskapene ikke vil forske på sykdommer dersom pasientene ikke har råd til å betale for behandlingen. Det blir da et sterkt fokus på kjøp og salg av legemidler fremfor å hjelpe de ressurssvake menneskene i verden. Dette fører igjen til at forskjellen mellom industriland og utviklingsland blir enda større enn det det allerede er. FNs menneskerettigheter er grunnleggende rettigheter alle mennesker har uansett nasjonalitet, religion, alder eller kjønn (33). Artikkel 25 i FNs menneskerettigheter sier at helse og rett til medisinsk behandling er en menneskerettighet. Hvis legemiddelforskningen kun skal drives av ønske om profitt, vil dette stride imot FNs menneskerettigheter.
Hvordan legemiddelforskningen bør drives, er også avhengig av hvert enkelt individ sitt syn på hva som er etisk og moralsk riktig å gjøre. Forskningen og utviklingen i seg selv er som sagt veldig kostbar, og derfor må det tas valg og prioriteringer som kan føre til at noen parter vil bli berørt på en positiv eller negativ måte. Mange vil mene at det burde være verdenssamfunnets oppgave å bidra til å forkjempe forsømte sykdommer som finnes i verden i dag. Alle mennesker burde ha samme mulighet til å leve et best mulig liv, uansett bakgrunn, økonomisk situasjon eller hvor i verden man lever. Ved å bidra til finansering av forskning og utvikling på disse sykdommene kunne man gitt flere mennesker muligheten til et verdig liv, noe som er en grunnleggende del av menneskerettighetene.
Forsømte sykdommer («neglected diseases») er en sammensetting av smittsomme sykdommer. De fremkommer spesielt i land med tropiske og subtropiske forhold. Sykdommene rammer særlig den delen av befolkningen som lever i fattigdom, har dårlige sanitærforhold, forurenset vann og som er i nær kontakt med smittebærende dyr og mennesker.(1) De fattige landende mangler forebyggende tiltak og legemidler til å behandle sykdommene.(2) Barn er den gruppen som er mest utsatt for disse sykdommene som dreper og skader millioner av mennesker hvert år. Mer enn 70% av landene som rapporterer tilstedeværelsen av forsømte sykdommer, har en dårlig økonomi. Disse sykdommene forekommer i land i den tredje verden som mangler en politisk stemme og har lav status i offentlige helseprioriteringer. I tillegg er det mangel på pålitelig statistikk angående disse sykdommene, som gjør at de blir forsømt. (3)
ORPHAN MEDICINE
Eierløse medisiner (orphan medicine) brukes for å behandle pasienter som lider av svært alvorlige og sjeldne sykdommer.(4) I Europa blir en sykdom definert som sjelden når den påvirker mindre enn 1 av 2000 innbyggere, og sykdom forekommer oftest ved fødselen eller i barndommen.(5) Medisinen blir kalt for «orphan» fordi farmasøytisk industri har lite forskning og utvikling av produkter som kun et begrenset antall pasienter lider av. Forskning på sjeldne sykdommer er dyrt, og vil ikke lønne seg for legemiddelindustrien. Med grunnlag i økonomiske årsaker, forskes det lite på utvikling av legemidler for sjeldne sykdommer i fattige land.(6)
Forsømte sykdommer: Bildet viser en illustrasjon over hvilke land som er rammet av forsømte tropiske sykdommer. (Savioli, L., 2010). (7)
FORSØMTE TROPISKE SYKDOMMER
Verdens helseorganisasjon (WHO) har prioritert en liste med 17 forsømte tropiske sykdommer som er forårsaket av forskjellige patogener (virus, bakterier, parasitter og helminter). Disse sykdommene finnes i 149 land, påvirker mer enn 1,4 milliarder mennesker (inkludert mer enn 500 millioner barn). Blant disse finner vi Lepra, Chagas sykdom og afrikansk sovesyke. (8) (9)
LEPRA/SPEDALSKHET
Lepra er en alvorlig infeksjonssykdom forårsaket av bakterien Mycobacterium leprae. Denne bakterien infiserer hud og nerver, ødelegger følelsesnervene og forårsaker skader med tap av fingre, tær, nese, ører osv. Sykdommen spres via dråpesmitter eller gjennom direkte kontakt med smittet person og den viser seg som et enkeltstående utslett 2-4 år etter at man er smittet. Tidlig behandling er avgjørende for å hindre varige nerveskader. En av de vanligste behandlingsmåtene er å bruke flere medikamenter samtidig og de medikamentene som ofte brukes er rifampicin, dapson og clofazimin. Forekomsten av lepra har redusert ytterlig i de siste tiårene i følge verdens helseorganisasjon, men tilstanden er fortsatt utbredt i land som India, Vietnam og Filippinene. (10)
CHAGAS SYKDOM
Chagas sykdom forårsakes av parasitten Trypanosoma cruzi og forekommer i Latin-Amerika. Sykdommen overføres til mennesker via blodsugende insekter, såkalte teger og andre leddyr som trives i leirehus. Infeksjonen kan også overføres gjennom blodoverføring og mor–til-barn smitte. Etter at et menneske blir bitt av en tege, formerer trypanosomene seg nær bittstedet, og derfra går de over i blodstrømmen og slår seg senere ned i celler i kroppen. Videre formeringen av trypanosomene forårsaker ødeleggelse av cellene og betennelse av muskelceller.(11) Etter mange år med sykdommen kan man få kronisk Chagas sykdom med hjertesvikt og/eller alvorlige sykdommer i mage-tarmkanalen, særlig spiserør og tykktarmen.(12) Symptomene kan variere fra mild til alvorlig, noen mulige symptomer kan være: feber, hodepine, forstørrede lymfeknuter, muskelsmerter, utslett og hevelse på bittstedet. Hvis infeksjonen skjedde gjennom konjunktiva, kan hevelse av øyelokket oppstå.(13)
AFRIKANSK SOVESYKE
Sovesyke skyldes infeksjon med parasitten Trypanosoma bruci og oppstår etter bitt av tsetsefluen. Parasitten går over til hjernen, der utvikler den hjernehinne- og hjerneaffeksjon. Dette fører til økende tretthet og etter hvert bevissthetstap, derav navnet sovesyke. Spredning av sykdommen skjer ved overføring av smitte via tsetsefluer, sånn at de sprer blodparasitten i slekten Trypanosoma som framkaller sovesyke hos mennesker. Sykdommen utvikles langsomt, og uten korrekt behandling er den ofte dødelig. Medikamentene som brukes i behandlingen av sovesyke har betydelige mangler eller har mange bivirkninger, derfor er det klart behov for ny og bedre medikamenter. Afrikansk sovesyke forekommer i mange land i sør for Sahara, særlig mennesker i landsbygda er risikoutsatt. (14)ORGANISASJONER SOM ARBEIDER MED FORSKNING OG UTVIKLING AV LEGEMIDLER FOR FORSØMTE SYKDOMMER
Sykdommer som rammer verdens fattigste land har lenge blitt forsømt i medisinsk forskning og utvikling. Men det finnes en del organisasjoner som arbeider for å forske og utvikle legemidler for forsømte sykdommer. Disse organisasjonene prøver å redusere prisene, og å få private bedrifter til å arbeide med forsømte sykdommer i de landene disse sykdommene finnes, samtidig som de forsker på legemidler."DRUGS FOR NEGLECTED DISEASES INTIATIVE" (DNDi)
DNDi er en samarbeids- og ideell organisasjon som arbeider med forskning og utvikling av medisiner mot forsømte sykdommene. (15) Deres mål er å forbedre livskvaliteten og helsen til mennesker som lider av forsømte sykdommer. Dette vil de gjøre ved å utvikle medikamenter for disse sykdommene og sikre rettferdig tilgang til god helse og nødvendige verktøy. De vil også utvikle nye legemidler, eller nye formuleringer av eksisterende legemidler, for pasienter som lider av de mest forsømte smittsomme sykdommene. Får å oppnå disse målene jobber DNDi tett sammen med blant annet FNs utviklingsprogram, Verdensbanken og Verdens helseorganisasjons spesialprogram for forskning og opplæring innen tropiske sykdommer (WHO/TDR). (16) DNDis hovedfokus har vært utvikling av legemidler for de mest forsømte sykdommene. Noen eksempler er Afrikansk Sovesyke, visceral leishmaniasis (kala-azar) og Chagas sykdom. I samarbeid med det private næringsliv, offentlige institusjoner, akademia og frivillige organisasjoner, har DNDi bygget tidenes største R&D-portefølje for kinetoplastid sykdommer og har for tiden i gang fem prosjekter i gjennomføringsfasen, syv i klinisk, og syv i pre-klinisk. (17)
International Federation of Pharmaceutical Manufacturers & Associations (IFPMA) ble grunnlagt i 1968 og er en global, frivillig, ikke-statlig organisasjon med medlemmer over hele verden og et sekretariat i Genève i Sveits. IFPMA representerer den forskningsbaserte legemiddelindustrien, inkludert bioteknologi og vaksinesektorer. Organisasjonens primære rolle er å forbedre global helse ved å representere medlemmer i dialog med mellomstatlige organer. IFPMA sammen med World Health organization (WHO) og andre bedrifter og organisasjoner har allerede planlagt prosjekter for de forsømte sykdommene fra 2010 til 2020. Prosjektet heter "Ending neglected tropical diseases" (the END fund). (18) Nå så jobber IFPMA med 186 prosjekter får å utvikle nye og bedre medisiner og vaksiner for 11 forsømte sykdommer som hvert år dreper eller hemmer mennesker i de fattigste landene. Under disse prosjektene samarbeider de blant annet med IFPMA bedriftsmedlemmer og over 80 partnere fra universiteter, offentlige og private institusjoner og friville organisasjoner. De samarbeider tett med WHO, og i 2014 hadde de investert USD 534 millioner på forsømte sykdommer. Dette er en økning på 28% fra det forrige året. De har også utført over 14 milliarder behandlinger mot ni forsømte sykdommer. De har et løfte om å gi 1,4 milliarder behandlinger hvert år fram til 2020 for å kontrollere eller eliminere de ni forsømte sykdommene, som er hovedkilden for mer enn 90% av den globale forsømte sykdommens byrde. (19)BEGREPET "DALY"
"DALY" er en forkortelse for Disability adjusted life years, som gir målinger om leveår for funksjonshemming. DALY er målinger som brukes for å beregne tid, i form av leveår, av enkelte personer eller en befolkning. Det blir brukt opplysninger om forventet levealder og sykdom for å beregne DALY. På grunn av mangelfulle statistiske opplysninger gir DALY en dårlig grunnlag for beregning. Funksjonsfriske får en høyere verdi enn de med nedsatt funksjonsevne, det samme hender med middelaldrende som blir sammenlignet med eldre menneske. DALY måles på en skala, hvor 0 gir perfekt helse og 1 gir død. DALY for en sykdom eller helsetilstand beregnes som summen av et tapt leveår og leveår levd med sykdom på grunn av tidlig død eller født med nedsatt funksjonsevne.(20) (21) . Enkelt sagt tilsvarer en DALY et tapt leveår med god helse. Målingene fanger ikke opp kun dødelighet, det vil også opplyse om helsetap ved kroniske sykdom. Summen av disse målingene kan betraktes som en måling av gapet mellom nåværende helsetilstand og en ideell helsesituasjon, der hele befolkningen har en høy levealder, er fri for sykdom og uførhet.(22)Sykdomsbyrdestatistikken sier ikke hvilke sykdommer som bør prioriteres, men hvilke utfordringer som er størst i Norge, målt på fire ulike måter:
1. Dødelighet for ulike sykdomsgrupper
(hjertekarsykdom og kreft er de vanligste dødsårsakene)
2. I form av tapte leveår
(hjertekarsykdom og kreft er fortsatt de to viktigste årsakene, men kreft er
en viktige dødsårsak - når kreft rammer, rammer den ofte tidligere, og
antall tapte leveår blir fler)
3. I form av tapte leveår med sykdom
(kronisk sykdom og akutte sykdomsepisoder som ikke medfører død)
4. I form av summen av tapte gode leveår
(summen av tapte leveår som følge av tidlig død og leveår med sykdom)
Figuren viser tapte gode leveår (DALYs) i Norge, fra 2013.
Figuren viser at de fire viktigste årsakene er lidelser i muskel og skjelett, mental helse og rusavhengighet, kreft og karsykdommer(23)
DALY ble lansert av Verdensbanken og fulgt opp av WHO i 1990-årene i et forsøk på å etablere et samlet mål for sykdomsbyrde som kunne danne grunnlag for sammenligninger på tvers av befolkninger over tid.
FINANSIERINGEN AV FORSKNINGEN PÅ FORSØMTE SYKDOMMER
De forsømte sykdommene rammer stort sett fattige land, og de mest ressurssvake områdene i verden. Folketallet i de utsatte områdene har stort sett dårlig økonomi og kjøpekraft, og myndighetene har ikke mulighet til å bidra med finansiering av forskning på disse sykdommene. Men FNs menneskerettighetserklæring slår fast at alle mennesker skal ha rett til medisinsk behandling, og at legemidler er et av de viktigste redskapene som finnes for å kunne forebygge, behandle og lindre sykdommer hos verdens befolkning i dag. Forskningen og utviklingen av legemidler er i dag stort sett styrt av legemiddelindustrien, mens det er private fond og nasjonale myndigheter som står for finansieringen av dem.Det er legemiddelselskapene som i hovedsak har økonomien og andre forutsetninger for å kunne gjøre kostbare undersøkelser, og det er derfor dem som avgjør hvilke legemidler som skal utvikles. Legemiddelindustrien mener at det er et risikoprosjekt å forske på forsømte sykdommer, da dem er avhengig av å tjene penger på legemidlene dem selger. Det blir lite lønnsomt for dem å investere i sykdommer som forekommer i den fattige delen av verden, da befolkningen der ikke kan finansiere forskningen selv. Ledere og aksjeeiere må derfor ta hensyn til dette moralske problemet, og tilrettelegge for at det også skal forskes på forsømte sykdommer.
(23)
LEGEMIDDELINDUSTRIEN
Det er legemiddelindustrien som i stor grad har ansvaret for utviklingen av nye legemidler til verdens befolkning. Legemiddelindustrien er basert på marked/etterspørsel-prinsippet, og er avhengig av å utvikle og selge medisiner og andre legemidler som markedet etterspør. På grunn av økonomien har legemiddelindustrien gode forutsetninger for å kunne utføre dyre kliniske utprøvninger, men det fører også til at utviklingen av nye legemidler er risikabelt for selskapet. Forskningen på legemidler for forsømte sykdommer blir ofte sett på som en dårlig investering, siden det ofte rammer en befolkning med dårlig kjøpekraft.(24)De siste årene har det derfor utviklet seg flere offentlig-private partnerskap mellom legemiddelindustrien og private aktører, der legemiddelindustrien står for utviklingen av nye legemidler og private fond som Bill & Melinda Gates Foundation (25)- som står for finansieringen. Denne typen samarbeid sørger for at det kan bli forsket frem nye legemidler til sykdommer som legemiddelindustrien i utgangspunktet ikke ville forsket på, siden de får økonomisk støtte til det gjennom private bidrag.(26) (27)
Forskning indikerer at fra 2009 til 2013 ble 20 legemidler rettet mot forsømte sykdommer godkjent, og at en stor del av støtten til utviklingen av disse kom fra offentlig-private partnerskap. Dette viser at slike samarbeid er viktige for utviklingen av legemidler for forsømte sykdommer, og at de produserer resultater som kan brukes.(28)
I de siste årene har det kommet opp flere tiltak som har til formål å utvikle legemidler mot sykdommer med høy forekomst i den fattige delen av verden. Ulike nasjonale myndigheter er blant annet store bidragsytere til finansieringen av forskningen på forsømte sykdommer.
En forskningsartikkel som ble publisert i ”PLOS Medicine” fra 2009 om ”Neglected Disease Research and Development: How Much Are We Really Spending?”(29) kom fram til at opptil 90% av finansieringen av forskningen på forsømte sykdommer kom fra offentlige myndigheter, organisasjoner og veldedige givere. Basert på resultatene fra denne publikasjonen står nasjonale myndigheter for nesten 70% av den finansielle støtten. Store bidragsytere er blant annet USA, Storbritannia og flere av EU-landene (se oversikt til høyre).
De siste årene har det blitt mer fokus på "Millennium Development Goals"(30) og hvordan man kan stimulere til forskning og utvikling av legemidler for forsømte sykdommer. Initiativ som har blitt nevnt er blant annet offentlig finansierte kliniske utprøvninger og opprettelsen av offentlige forskningsfond. Dette viser at det er økende fokus på at nasjonale offentlige myndigheter og verdenssamfunnet skal bidra til forskningen og bekjempelsen av forsømte sykdommer i verden i dag. Dessverre er det slik at man ikke finner mange de rikeste landene blant de største giverne. Samtidig som initiativene er mer rettet mot hiv/aids, malaria og tuberkulose, mens det er veldig lite fokus på de forsømte sykdommene. (31)
ER DET GREIT AT LEGEMIDDELFORSKNING PRIMÆRT DRIVES AV ØNSKET OM PROFITT?
Det blir diskutert i hvor stor grad personlig og økonomisk egenvinning påvirker legemiddelforskningen. De viktigste bidragsyterne til forskning og utvikling av nye legemidler er offentlige myndigheter og legemiddelprodusenter. Legemiddelmarkedet er en stor forretningsarena. Mye av forskningen foregår hos private aktører, noe som fører til økt konkurranse i legemiddelmarkedet.
Ønsket om profitt gjør at selskapene utvikler de legemidlene som de mest sannsynlig vil få mest fortjeneste på. Som et resultat vil legemidlene til i-land være mer prioritert overfor u-land, fordi mange pasienter i u-land ikke har ikke ressurser eller økonomi til å betale for dyre legemidler.
Diagrammet viser en gjennomsnittlig fortjenestemargin på fem av de viktigste industrielle sektorene. Tallene er fra 2013. Fra diagrammet kan vi se at farmasøytiske selskaper har en like stor fortjenestemargin som bankene, i gjennomsnitt. Men de farmasøytiske selskapene ligger fortsatt høyest på lista når det gjelder høyeste og laveste fortjenestemargin på individuelle selskaper. Belønningene er så store at farmasøytiske selskaper har stadig vært forberedt på å presse grensene for lovligheten (32).
På den ene siden er det forståelig at legemiddelforskning drives av ønsket om profitt. For å lage nye medisiner kreves det mye forskning og utvikling. Dette er en lang og krevende prosess som resulterer i store kostnader. Det er veldig få legemidler som når fram til markedet og blir godkjent, derfor er det risikabelt å investere i legemiddelforskningen. På legemiddelmarkedet er det derfor viktig å drive forretninger som fører til økonomiske fortjenester på det man skal produsere og selge videre. De er derfor avhengige av at det finnes kunder som har råd til å betale for de nyutviklede medisinene sine. Ellers ville det ikke vært mulig for bedriften å finansiere utgiftene som forskningen medfører. Videre kan ønsket om profitt på legemiddelforskningen føre til noe positivt. Suksessene innen legemiddelforskningen vil gi store økonomiske fortjenester, noe som fører til økt konkurranse, som igjen fører til at ressurser blir gitt til forskning på nye eller forbedrede legemidler. Den økonomiske gevinsten blir en motivasjon til å utvikle og forske på nye medisiner som kan hjelpe flere mennesker og slik at legemiddelforskningen blir forbedret.
På den andre siden er det problematisk at legemiddelforskningen drives av ønsket om profitt. Legemidler som i-land har behov for blir mye høyere prioritert enn de u-land har behov for, fordi de mest sannsynlig ikke har råd til de nye legemidlene. Dette vil føre til at helseutfordringene i de fattige landene blir større. Nettopp fordi selskapene ikke vil forske på sykdommer dersom pasientene ikke har råd til å betale for behandlingen. Det blir da et sterkt fokus på kjøp og salg av legemidler fremfor å hjelpe de ressurssvake menneskene i verden. Dette fører igjen til at forskjellen mellom industriland og utviklingsland blir enda større enn det det allerede er. FNs menneskerettigheter er grunnleggende rettigheter alle mennesker har uansett nasjonalitet, religion, alder eller kjønn (33). Artikkel 25 i FNs menneskerettigheter sier at helse og rett til medisinsk behandling er en menneskerettighet. Hvis legemiddelforskningen kun skal drives av ønske om profitt, vil dette stride imot FNs menneskerettigheter.
Hvordan legemiddelforskningen bør drives, er også avhengig av hvert enkelt individ sitt syn på hva som er etisk og moralsk riktig å gjøre. Forskningen og utviklingen i seg selv er som sagt veldig kostbar, og derfor må det tas valg og prioriteringer som kan føre til at noen parter vil bli berørt på en positiv eller negativ måte. Mange vil mene at det burde være verdenssamfunnets oppgave å bidra til å forkjempe forsømte sykdommer som finnes i verden i dag. Alle mennesker burde ha samme mulighet til å leve et best mulig liv, uansett bakgrunn, økonomisk situasjon eller hvor i verden man lever. Ved å bidra til finansering av forskning og utvikling på disse sykdommene kunne man gitt flere mennesker muligheten til et verdig liv, noe som er en grunnleggende del av menneskerettighetene.
KILDER
Forsømte sykdommer
(1) WHO. (2016). Neglected tropical diseases. Hentet 22.09.2016 fra http://www.who.int/neglected_diseases/diseases/en/
(2) Flaten & Krosvold. (2007). Legemiddelindustrien og forsømte sykdommer. Tidsskriftet | Den norske legeforening. Hentet 22.09.2016 fra http://tidsskriftet.no/2007/02/kommentar/legemiddelindustrien-og-forsomte-sykdommer
(3) WHO. (2016). Why are some tropical diseases called "neglected"?. Hentet 22.09.2016 fra http://www.who.int/features/qa/58/en/
(4) EURORDIS. (2014). What is an orphan drug?. Hentet 22.09.2016 fra http://www.eurordis.org/content/what-orphan-drug
(5) Orpha. (2016). What is an orphan drug? Hentet 22.09.2016 fra http://www.orpha.net/consor/cgi-bin/Education_AboutOrphanDrugs.php?lng=EN&stapage=ST_EDUCATION_EDUCATION_ABOUTORPHANDRUGS
(6) EURORDIS. (2014). What is an orphan drug?. Hentet 22.09.2016 fra http://www.eurordis.org/content/what-orphan-drug
(7) Savioli, L. (2010). NTDs: Yesterday's drain, tomorrows gain for global health. Hentet 22.09.2016 fra http://fndr.in/ntds/
Forsømte tropiske sykdommer
(8) WHO. (2016). Neglected tropical diseases. Hentet 22.09.2016 fra http://www.who.int/neglected_diseases/diseases/en/
(9) Wikipedia. (2016). Neglected tropical diseases. Hentet 04.10.2016 fra https://en.wikipedia.org/wiki/Neglected_tropical_diseases
(10) NHI. (2015). Spedalskhet, lepra. Hentet 04.10.2016 fra http://nhi.no/pasienthandboka/sykdommer/infeksjoner/spedalskhet-lepra-11580.html?page=1
(11) NHI. (2014). Chagas sykdom. Hentet 03.10.2016 fra http://nhi.no/pasienthandboka/sykdommer/infeksjoner/chagas-sykdom-20345.html?page=1
(12) SNL. (2009). Chagas' sykdom. Hentet 03.10.2016 fra https://sml.snl.no/Chagas'_sykdom
(13) Hvisvokser. (2016). Chagas sykdom:symptomer, årsaker og behandling. Hentet 03.10.2016 fra http://hvisvokser.com/article/chagas-sykdom-symptomer-rsaker-og-behandling
(14) NHI. (2014). Afrikansk sovesyke (trypanosomiasis). Hentet 04.10.2016 fra http://nhi.no/livsstil/reisemedisin/sykdommer/afrikansk-sovesyke-trypanosomiasis-22445.html
Organisasjoner som arbeider med forskning og utvikling av legemidler for forsømte sykdommer
(15) DNDi (2016) Neglegted patiens. Hentet 04.10.2016 fra http://www.dndi.org/
(16) DNDi (2016) Vision & mission. Hentet 04.10.2016 fra http://www.dndi.org/about-dndi/vision-mission/
(17) Wikipedia. (2016). Drugs for Neglected Diseases Intiative. Hentet 04.10.2016 fra https://en.wikipedia.org/wiki/Drugs_for_Neglected_Diseases_Initiative
(18) IFPMA. (2016). IFPMA in Brief. Hentet 04.10.2016 fra http://www.ifpma.org/who-we-are/ifpma-in-brief/
(19) IFPMA (2016) Neglegted Tropical Diseases. Hentet 05.10.2016 fra http://www.ifpma.org/subtopics/neglected-tropical-diseases/
Begrepet "DALY"
(20) Regjeringen.(2014). Åpent og rettferdig - prioriteringer i helsetjenesten. Hentet 4.10.2016 fra https://www.regjeringen.no/no/dokumenter/NOU-2014-12/id2076730/?q=DALY&ch=4#match_0
(21) SNL. (2014). DALY. Hentet 04.10.2016 fra https://sml.snl.no/DALY
(22) WHO. Metrics: Disability-Adjusted Life Year. Hentet 4.10.2016 fra http://www.who.int/healthinfo/global_burden_disease/metrics_daly/en/
(23) Regjeringen.(2014). Åpent og rettferdig - prioriteringer i helsetjenesten. Hentet 4.10.2016 fra https://www.regjeringen.no/no/dokumenter/NOU-2014-12/id2076730/?q=DALY&ch=4#match_0
Finansieringen av forskningen på forsømte sykdommer
(23) Ravinder Singh. (2011). De forsømte sykdommene. Hentet 2.10.2016 fra http://www.farmatid.no/artikler/meninger/de-forsomte-sykdommene
(24) Ravinder Singh. (2011). De forsømte sykdommene. Hentet 2.10.2016 fra http://www.farmatid.no/artikler/meninger/de-forsomte-sykdommene
(25) Bill and Melinda Gates foundation. (2016). Neglected tropical diseases. Hentet 04.10.2016 fra http://www.gatesfoundation.org/What-We-Do/Global-Health/Neglected-Tropical-Diseases
(26) Ingunn Haraldsen. (2009). Glemte sykdommer. Hentet den 04.10.2016 fra http://forskning.no/forebyggende-helse-helsepolitikk-medisiner-medisinske-metoder-samfunnsmedisin/2009/02/glemte
(27) Olav Flaten og Jan Korsvold. (2007). Legemiddelindustrien og forsømte sykdommer. Hentet 04.10.2016 fra http://tidsskriftet.no/2007/02/kommentar/legemiddelindustrien-og-forsomte-sykdommer
(28) Joshua P. Cohen. (2014). Measuring Progress in Neglected Disease Drug Development. Hentet 04.10.2016 fra http://www.clinicaltherapeutics.com/article/S0149-2918(14)00254-9/abstract?cc=y=%20(23.9.15)
(29) Moran M, Guzman J, Ropars A-L, McDonald A, Jameson N, Omune B, et al. (2009) Neglected Disease Research and Development: How Much Are We Really Spending? Hentet 05.10.2016 fra
http://journals.plos.org/plosmedicine/article?id=10.1371/journal.pmed.1000030#pmed-1000030-g005
(30) UN. (2016). Milleniumgoals. Hentet 05.10.2016 fra http://www.un.org/millenniumgoals/
(31) Ravinder Singh (2011). Nasjonale myndigheter og overnasjonale organer. Hentet 05.10.2016 fra http://www.farmatid.no/artikler/meninger/de-forsomte-sykdommene
Er det greit at legemiddelforskning primært drives av ønsket om profitt?
(32) Richard Anderson. (2014). Pharmaceutical industry gets high on fat profits. BBC. Hentet 28.09.16 fra http://www.bbc.com/news/business-28212223
(33) FN. FNs verdenserklæring om menneskerettigheter. Hentet 28.09.16 fra http://www.fn.no/Tema/Menneskerettigheter/Hva-er-menneskerettigheter